# 全球兒童骨骼肌肉健康需求與 Tin Soldiers Global 計畫（Identifying Global Pediatric MSK Health Needs: The Tin Soldiers Global Program）
- **會議／場次：** ENDO 2026 — SY14, Breaking Barriers: Addressing Endocrine Disorders in Underserved Populations
- **短講：** SY14-03 — Identifying Global Pediatric MSK Health Needs: The Tin Soldiers Global Program
- **現場題目：** Breaking Barriers in Rare Bone Disease: Global Strategies to Identify Children with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)
- **講者：** Emily Hause, MD, MPH
## 整理稿
### 從地圖開始：全球健康不是中性的視角
座長介紹 Emily Hause 為 University of Minnesota 兒童風濕科助理教授；她的全球健康工作聚焦於把兒童風濕專科照護帶給真正有需要的兒童。Hause 感謝內分泌學會讓兒童風濕科加入這場討論，也說明本次內容主要改編自 Christiaan Scott 教授在南非推動的工作，並向 FOP 患者、家屬及 Tin Soldiers Global／Army of Eyes 團隊致意。
她先要求聽眾重新觀看熟悉的世界地圖。三維球體被投影為二維平面時必然扭曲，而常見地圖又會放大高緯度、高收入國家，縮小赤道附近許多中低收入國家（low- and middle-income countries, LMICs）的視覺份量。J. B. Harley 所說的地圖「是權力的語言」提醒我們：醫療資源如何分配、哪些生命被看見，也受到掌權者所建構世界秩序的影響。
講者展示 Fernando Poyón 1982 年的作品，以重新排列國界挑戰西方中心視角；也展示 J. Richard Gott 的環形（toroidal）投影，藉較低的整體失真凸顯非洲實際尺度。這些圖像不是地圖學插曲，而是她對全球健康的定義：必須重新檢視「誰值得得到醫療」的既有敘事，並縮小資源與疾病負擔之間的落差。
Slides 延伸補充：本講學習目標涵蓋 LMIC 兒童骨骼肌肉疾病負擔、罕病診斷與專科照護障礙、Tin Soldiers 病例搜尋模式，以及教育、合作與醫療系統量能建置。
### 兒童疾病負擔與專科人力的地理錯置
全球多數兒童生活在 LMICs。投影片估計，2017 年全球 5 歲以下畸形足兒童約 **120 萬人**，16 歲以下幼年型特發性關節炎（juvenile idiopathic arthritis, JIA）約 **100 萬人**，幼年型全身性紅斑性狼瘡（juvenile systemic lupus erythematosus, JSLE）約 **80 萬人**；絕對人數以亞洲與非洲最突出。
但兒童風濕科醫師並未依兒童人口或疾病負擔分布。印度與中國擁有龐大兒童人口，專科人力卻高度集中於美國。Hause 的 Minnesota 團隊有 **8 位**兒童風濕科醫師，已接近整個非洲大陸的人數；非洲、亞洲與南美洲不少地區幾乎沒有此專科。研究也有相同失衡：LMIC 的疾病盛行率、自然史與臨床結果資料極度不足，不能因高收入國家的資料較容易取得，就誤認 JIA、lupus 或罕病只存在於西方。
### FOP：容易被傷害、卻可能從外觀被及早辨識的罕病
進行性骨化性纖維發育不良症（fibrodysplasia ossificans progressiva, **FOP**）是由 **ACVR1 活化型變異**造成的罕見遺傳疾病。組織修復反應被錯誤導向異位骨化，軟組織逐步形成「第二套骨架」。兒童早期常在脊柱旁出現極度疼痛的腫塊，容易被當作惡性腫瘤而接受切片；腫塊骨化後疼痛可能下降，卻留下不可逆的活動受限。疾病可侵犯顳顎關節與胸廓，使進食、呼吸與日常活動愈來愈困難，目前沒有已知治癒方式。
多數患者出生時已有短小、彎曲或形態異常的**大拇趾**。若同時出現脊柱旁腫塊與頸部活動受限，臨床人員可以高度懷疑 FOP，先避免造成傷害的侵入性處置，再進入適當確認與轉介流程。講者所說「隔著房間就能認出來」，重點是基本警覺即可阻止災難性切片，而不是宣稱所有情境都不需要診斷確認。
以約**每百萬人口 1 例**估算，全球 81 億人口應有約 **8,000 名** FOP 患者；投影片列出的已知病例只有 **834 名**。兩者相減約為 **7,200 名、近九成**尚未被登錄的估算缺口，而非已逐一證實的漏診人數。依兒童人口與醫療可近性分布，講者推測其中相當一部分生活在資源不足地區。
臨床最重要的訊息是：遇到特徵性大拇趾異常與疑似異位骨化腫塊時，應先想到 FOP 並避免切片或強力關節操作。
### Tin Soldiers Global：從紀錄片走向全球病例搜尋
Odette Schwegler 在 2010 年代末拍攝紀錄片《Tin Soldiers》，記錄患者從延誤診斷、傷害性處置到找到同儕社群的歷程。FOP 的 flare 可被組織傷害誘發，因此切片、手術，甚至為增加活動度而強力破壞骨化組織，都可能加劇發炎與異位骨化。紀錄片的迴響促成 Tin Soldiers Global；投影片列出其在美國為 **501(c)(3)**、在南非為 **Section 18A** 非營利組織，任務是尋找、辨識及支持 FOP 患者，避免不必要侵入性處置，並把患者連結到照護與社群。
講者舉例，一位 Uganda 男童在電視影片中被辨識為疑似 FOP，但團隊尚未抵達前便過世；另一位患者因活動受限，連到屋外如廁都愈來愈困難，後來由社群協助在屋內設置衛浴。這些案例說明診斷只是第一步，輔具、居住環境與持續支持同樣決定生活品質。
### Army of Eyes 與 pGALS：用常見問題找到罕見疾病
南非有超過 **2,000 萬名**未滿 18 歲兒童，卻僅約 **10 位**兒童風濕科醫師；偏鄉初級照護高度仰賴護理師。Army of Eyes 因而訓練第一線人員使用 **pGALS（paediatric Gait, Arms, Legs, Spine）**，以系統化方式觀察步態、上肢、下肢與脊柱。投影片指出，受訪護理師近半從未聽過這項工具，對骨骼肌肉病史、檢查及 red flags 的信心也不足。
Hause 把策略稱為「特洛伊木馬」：表面上教的是 JIA、步態異常、嚴重脊柱變形、畸形足與關節過度活動等常見骨骼肌肉問題，實際上也把 FOP 的大拇趾與背部腫塊辨識塞進日常檢查。在南非初期計畫中，**114 名**受檢兒童有近 **20%**被發現異常；轉介中 **62.5%**屬骨骼肌肉問題。
一名 5 歲女童曾因背部腫塊接受切片。兒科住院醫師參加 Army of Eyes 教學後，把短小大拇趾、脊柱旁腫塊與頸部活動受限連在一起，重新評估為 FOP，隨即停止侵入性處置並啟動多專科照護。這不是靠昂貴科技，而是把足以辨識異常的工具交到第一線手中。
### 印度擴展與目前可量化成果
印度有超過 **4.72 億名**兒童，Army of Eyes 與政府的 Rashtriya Bal Swasthya Karyakram（RBSK）合作，把 pGALS 嵌入既有初級照護與轉介系統。在 Meghalaya 的 district-level 培訓中，共訓練 **27 名**醫療人員，透過 ASHA workers 與 District Early Intervention Centres（DEIC）把教材及篩檢帶到 **1,200 多個村莊**。Andhra Pradesh 則擴展到 **34 個 DEIC**，截至投影片資料已有 **60 名**跨專業醫療人員受訓，後續梯次仍在進行。
截至講者報告時點，Tin Soldiers Global 與 Army of Eyes 已教育超過 **4,800 名醫療專業人員**，並辨識 **80 名 FOP 患者**。結尾影片說「每 44 小時就有一位像我一樣的人出生」；這是影片用來傳達罕病持續發生與病例搜尋迫切性的表述。Hause 以海星故事收束：無法立刻找到所有患者，不代表找到一位患者沒有意義；對那名孩子而言，早期辨識、避免傷害與接上社群足以改變一生。
### 現場問答：研究代表性、肥胖照護與政策障礙
#### 少數族群 T1D 的研究缺口
一位正研究醫療不足族群 1 型糖尿病（type 1 diabetes, T1D）早期預防的護理師／博士生指出，其所見資料約 **97% 為白人**，Hispanic、Black 與其他族群代表性不足，成人 T1D 也可能被誤診為第 2 型糖尿病。Alicia Diaz-Thomas 回答，可透過臨床指南建立較一致的抗體檢測路徑，尤其是新診斷但臨床表現不典型者；目前也有人研究更早期的抗體篩檢。她同時強調，檢驗與疾病延緩療法是否可及，仍取決於資金及保險給付。Eric Bomberg 則把 advocacy、專業組織與「看見問題就發聲」列為縮小缺口的必要工作。
#### DMD、achondroplasia 與 GLP-1 藥物可近性
一位照護 Duchenne muscular dystrophy（DMD）與 achondroplasia 患者的醫師說明，Texas Medicaid 若無第 2 型糖尿病便不給付 GLP-1 receptor agonist，而 DMD／骨骼發育異常合併肥胖的直接證據又很少。Bomberg 認為指南、共識聲明與 Obesity Medicine Association 的政策倡議可協助建立依據，但肌肉量與骨骼長期影響仍需研究；現場提問者也特別指出既有試驗缺乏 DXA 評估。Diaz-Thomas 分享，在無法取得 GLP-1 藥物時，她會依個案考慮 **topiramate**，相關 guidance paper 尚在準備中，不能當作已完成或適用所有罕病族群的指南。
Bomberg 並以講者當時提供的價格為例：美國未獲保險給付時，GLP-1 藥物約每月 **300–450 美元**，德國例子約 **50–60 美元**。此為演講時點的比較，用來說明整體採購與價格談判能力，不是固定現價。
#### 肥胖是慢性病，也是多層次環境與政策問題
另一位具公共衛生與 lifestyle medicine 背景的聽眾，依自身臨床經驗主張成人肥胖常可追溯至童年體重問題、心理創傷或 social determinants of health，並提醒停藥、保險中斷、社區安全、食物供應與活動空間都會影響治療。這是提問者的觀察，不應被改寫成已證實的普遍因果結論。
Bomberg 回應，肥胖是受遺傳易感性與 obesogenic environment 共同影響的慢性疾病，僅把責任放在個人生活型態不足以維持長期成果。面對 Mexico 等資源較少地區未來五年的研究優先順序，Diaz-Thomas 建議先選定具體地區，將因素分成遠端政策、中介社區環境與近端行為，再找出最可能以低成本介入改變的環節；dietitian、心理專業與 health economist 等團隊成員也很重要。
### 專科全球健康工作的永續模式
座長最後請 Hause 回答專科醫師如何在不同資源情境下做全球健康。她強調，自己前往某國充當唯一兒童風濕科醫師並不永續；更有效的做法，是把專科知識轉成第一線可操作的辨識工具。基層人員不需記得 JIA 的所有亞型，只要能看出「這個孩子走路不對勁」並知道如何轉介，就已跨過關鍵門檻。
疫情期間，她把原定出國教學改成線上互動課程；現在團隊也考慮在 Minnesota 北部的 school sports physicals 加入更完整的 pGALS 概念。最後的 pipeline 是：把知識交給基層、早期辨識患者、建立轉介，再設法讓需要的人取得 **adalimumab** 等治療。
真正可擴展的全球健康不是由一位外來專家取代當地系統，而是讓第一線人員具備辨識、轉介與連結照護的能力。