各位早安,非常感謝主辦單位給予我們這個機會來進行發表。請容我先播放我的簡報。
大家好,我是 Sufyan Hussain(倫敦國王學院兼任副教授、Guy's and St Thomas' 國民保健署信託基金會顧問醫師)。今天我非常榮幸能代表**歐洲國際糖尿病聯盟(International Diabetes Federation Europe, IDF Europe)**以及我們這個專案背後眾多優秀的同仁,來向各位報告。
我們今天要探討的主題,是關於一份今天早上剛於《糖尿病、肥胖與代謝》(Diabetes, Obesity and Metabolism, DOM)期刊上發表的共識指南(DOI: 10.1111/dom.70569,該論文於 2026 年 2 月獲准發表)。這是一份關於早期第 1 型糖尿病(Type 1 Diabetes, T1D)篩檢與監測的國際共識,並為歐洲的推行提供了路線圖。
歐洲國際糖尿病聯盟(IDF Europe)的角色與共識形成過程
首先,讓我簡單介紹一下歐洲國際糖尿病聯盟(IDF Europe)。這是一個致力於糖尿病政策與倡議的組織,代表了歐洲超過 70 個糖尿病專業組織,其中包含了病患團體以及醫療專業人員組織,涵蓋了歐洲 40 多個國家。我們的核心使命,是推動獲取最新創新技術與治療的普及性。
這項專案由 Tadej Battelino 教授共同領導,其目的在於建立在過去幾天大家所聽到的各種討論基礎上,提出一份可以直接應用於政策論壇的共識。這份共識匯集了專家、倡議團體、具有親身經歷的病患(Lived experience),以及醫療專業人員的觀點。我們希望確保立法者與決策者能真正了解民眾的需求,進而採納並推動我們的建議。
關於這份工作的利益衝突聲明,完整的清單已詳列於期刊論文中。這是一項匯聚眾人智慧的共識工作,我要特別感謝一群備受尊崇的醫療同仁與病患代表的貢獻。在撰寫過程中,所有作者都有機會對草稿中的核心概念與研究解讀進行多次的編輯、審閱與討論,才淬鍊出今天將要呈現的成果(我與 Battelino 教授擔任此項工作的保證人)。此外,我也要特別感謝 Bite Medical Consulting 的 Rob Brines 在寫作上提供的支援。
這項工作由 IDF Europe 主導與組織,他們安排了多次的虛擬會議並支援了文稿的起草,未來也將大力協助政策落實的推動。在資金方面,Sanofi 藥廠提供了一筆無限制的教育補助金給 IDF Europe。但我們必須非常明確地聲明:贊助方完全沒有參與任何內容或建議的開發與制定,在最終文稿發布前,他們也無法接觸到任何內容。我們堅持採用這種方式,是為了確保這是一個完全獨立、由專家主導且免於商業影響的過程,因為我們期望這份共識能在政策推動上發揮關鍵作用。
第 1 型糖尿病篩檢的急迫性與公共衛生挑戰
各位多半都很清楚,第 1 型糖尿病的篩檢已經是一項極為急迫的公共衛生優先事項。這不僅是因為 T1D 的盛行率不斷上升,更因為我們在歐洲看到的龐大病例數。(目前歐洲約有 280 萬名 T1D 患者,預計到 2040 年將攀升至 390 萬人。)
在檢視數據與研究時,我們採取了「以歐洲為中心」的視角,這並不令人意外,因為我們的目標對象是歐洲的民眾與決策者。我們在論文中引用了所有在歐洲進行的相關研究,並將數據進行了詳細的列表整理。這樣一來,當我們前往各個國家進行倡議時,就能提供該國專屬的在地數據。
我們要讓政策制定者了解的關鍵重點,在於 T1D 所帶來的沉重負擔。正如大家所知,在兒童與青少年的新確診病例中,高達 40% 到 42% 的病患在確診時就已經處於糖尿病酮酸中毒(Diabetic Ketoacidosis, DKA)的狀態。(各國的 DKA 發生率存在極大差異,例如在羅馬尼亞高達 67%,而在斯堪地那維亞半島則低至 20%;此外,在 18 至 45 歲的成年人中,確診時併發 DKA 的比例也高達 23%。)
對於在座的醫療專業人員來說,這絕對是大家每天都會面臨的痛心場景。即便是身為成人糖尿病醫師的我,也經常看到病患因為嚴重的併發症而被送進加護病房。除了醫療危機,T1D 還帶來了龐大的年度經濟負擔(全歐洲每年的 T1D 醫療負擔高達 170 億歐元,預計到 2040 年,每位患者的年花費將達到 12,057 歐元)。
更重要的是,正如我們過去幾天所聽到的,絕大多數(超過 85%)新確診的 T1D 患者,是完全沒有家族病史的。這一點強烈呼應了我們必須將篩檢範圍擴大到一般大眾的必要性。同時,歐洲各國的研究也顯示,發病率正在持續上升(平均每年增長 3.4%)。
我們在此特別強調 DKA 所帶來的後果。DKA 作為許多患者面對 T1D 的「見面禮」,不僅在醫療上具有極大的危險性(例如:可能導致 1.2% 的腦水腫發生率、高達 64-65% 的急性腎損傷),它對患者本人及照護者、父母所造成的心理創傷更是難以估量。此外,DKA 還可能對認知功能造成長期影響,並導致未來長期的血糖控制狀況不佳(較高的長期 HbA1c 以及 DKA 復發風險)。
因此,我們作者群堅信,透過胰島自體抗體(islet autoantibody)篩檢來進行早期發現,能夠有效減少 DKA 的發生。(據估計,每避免一次 DKA 事件,可省下約 4,733 歐元的醫療成本,同時避免因職場生產力下降而衍生的高達三倍的間接成本。)
疾病分期與未來治療契機
在座各位對 T1D 的分期(基於自體抗體的數量)應該都非常熟悉,因此考慮到時間關係,我不會在此過度著墨。 (補充:目前的 T1D 疾病發展軌跡如下:
我想強調的是,這份文件主要探討的是政策層面,並未涵蓋具體的臨床操作指南。大家可能知道,目前國際上還有另一項由 Breakthrough T1D 支持的大型共識工作正在進行,預計將提供我們在監測方式與時機上所需的具體臨床指導。因此,我們今天的重點在於為實施篩檢提供堅實的政策基本論述與理由。
我們向決策者強調,除了預防 DKA 這個明確的目標外,現在我們還有預防或延緩疾病發展的新契機。目前已經有一款獲准上市的藥物 Teplizumab(已獲 FDA、MHRA、EMA 核准應用於第 2 期患者),隨著其他研究中藥物(Investigational medications)的研發管線不斷推進,我們非常有希望在不久的將來看到更多治療選擇。我們必須確保我們的醫療體系已經準備就緒,讓民眾能夠及時受惠於這些疾病修飾療法(Disease-modifying therapies)。
歐洲篩檢計畫與早期發現的效益
在共識中,我們參考了歐洲正在進行或已完成的篩檢研究。雖然因為時間關係我無法逐一詳細展示,但在論文中我們詳細列出了這些計畫(例如:德國的 Fr1da 計畫在 2-10 歲兒童中將 DKA 發生率降至 3.2%,遠低於全國的 20% 以上;涵蓋 8 個國家、20 萬名兒童的泛歐 EDENT1FI 計畫;英國針對 2 萬名兒童進行居家乾血滴片採樣的 ELSA 計畫;以及義大利的 D1Ce 與 UNISCREEN 全面篩檢試點計畫等)。
透過這些研究數據,我們提出了強而有力的論點:如果我們考慮將篩檢普及化,我們絕對能夠顯著降低以 DKA 作為 T1D 首次表現的比例。(例如,芬蘭的研究顯示受監測兒童的 DKA 發生率為 5.0%,未受監測者則高達 23.4%;TEDDY 研究中 2 歲以下兒童的 DKA 發生率為 15%,而全國登記數據則為 40-54%。)
除了預防 DKA,我們也提出了早期發現可能帶來的長期血糖效益。雖然目前對於降低 HbA1c(醣化血色素)的論述還需要更多數據支持其長期影響,但瑞典的研究(DiPiS study)確實指出,(在追蹤五年後,有接受篩檢者的中位數 HbA1c 較未篩檢者低了 5.0 mmol/mol,即約 0.5%)。這顯示,早期發現能讓患者在沒有經歷 DKA 創傷的情況下,更早了解自身狀況並獲得管理疾病的支持。
總結來說,篩檢的效益包含:更早的診斷、預防 DKA、降低長期 HbA1c、獲得免疫療法的機會、及時的心理支持,以及整體醫療成本的降低。
在推動公衛政策時,我們參考了世界衛生組織(WHO)所使用的 Jungner and Wilson 篩檢原則。我們認為 T1D 已經「幾乎」符合了所有標準。目前尚需補足的一塊拼圖是詳細的健康經濟學評估(Health economic evaluation)。由於各國治療 DKA 的成本差異極大,目前很難得出一個放諸四海皆準的絕對數字。這也是我們後續需要持續努力的方向。
民眾接受度與心理支持的必要性
各位可能會問,推行篩檢在實務上可行嗎?這涉及了教育與理解的問題。目前社會上對 T1D 仍存在巨大的知識落差(51-76% 的父母與一等親表示他們對胰島自體抗體幾乎一無所知),甚至常常與第 2 型糖尿病混淆。因此,我們必須啟動公眾意識宣導活動(Awareness campaigns),讓人們明白篩檢的意義。
從研究中我們得知,大眾對於篩檢的態度其實相當正面(超過 70% 的受影響者表達正面態度,參與過的人中高達 93% 願意再次參與)。在採樣偏好上,人們更傾向於遠距或居家的測試方式(90% 的參與者偏好指尖採血,而居家乾血滴片 DBS 套件也被證明是可行且高接受度的),這使得大規模篩檢變得更具可行性。
在此我必須特別強調,心理社會支持(Psychosocial support)是建構整個篩檢計畫不可或缺的骨幹。如果沒有心理支持,家屬在面對陽性篩檢結果時,將會陷入一種「懸而未決的不確定性(Suspended uncertainty)」中,長期承受巨大的焦慮。這是我們在推行篩檢前必須建構好的基礎。
邁向全國性推廣的九個步驟與政策建議
為了協助政策制定者將概念轉化為實際行動,我們在共識中提出了一個**「全國推廣實施路線圖(Implementation Roadmap)」的九個步驟**:
除此之外,我們還提出了幾項強烈的呼籲。首先是公平性與包容性(Equity and inclusivity)。目前的許多研究中,來自較低社經地位以及不同族裔群體的代表性仍然不足。我們必須採取針對性的措施(Targeted approaches)將這些群體納入(因為農村人口的 DKA 發生率實際上高出了 42%,我們必須透過兒童診所、居家 DBS 套件等靈活的篩檢選項來深入這些偏鄉與弱勢地區,並提供文化適應性的溝通)。
其次,醫療專業人員的教育至關重要,特別是針對基層醫療(Primary care)人員。因為他們將站在第一線,面對民眾隨之而來的各種問題、焦慮與考量。
我們也必須認知到,單純的「公眾意識宣導活動」本身,就能有效降低發病時的 DKA 比例,雖然其效果不及全面篩檢,但仍能將發生率降至較低水準(最成功的歐洲宣導活動達成了 40-60% 的 DKA 降幅,最高甚至可減少 65.5% 的 DKA 發生率)。
歐洲的行動時刻:以義大利為例
大家可能會想:「既然我們還沒有齊備所有的完美數據(例如長期的健康經濟學評估),為什麼我們現在就要急著推動?」
針對這個問題,我想請大家看看過去幾年來在義大利所取得的卓越成就。在義大利糖尿病基金會(FID)等倡議組織的支持下,這項議題被推上了風口浪尖。推動這一切的背後,除了堅實的科學證據與強大的倡議力量外,不幸的是,還包含了兩起因 DKA 導致死亡的悲劇。
我們絕對不希望這種悲劇在歐洲其他國家不斷重演。(值得慶幸的是,義大利參議院已於去年 9 月 13 日無異議通過了一項允許在兒科人群中進行 T1D 國家篩檢的法律。義大利參議院副議長 Giorgio Mulé 甚至稱讚:「這項關於糖尿病與乳糜瀉的兒科篩檢法案,是良好政策的典範。」)
這也是為什麼我們與合作夥伴(如歐洲糖尿病論壇 EDF 以及歐洲 Breakthrough T1D)致力於在歐洲議會(EU Parliament)等政策論壇上發聲。我們獲得了立法者良好的迴響,希望確保這個議題能持續留在他們的議程上,並期盼最終能推動覆蓋全歐洲各國的篩檢計畫。
總結與呼籲 (Call to Action)
這就是我們的行動呼籲。我們認為現在正是將一般人群的胰島自體抗體篩檢進行更廣泛應用的關鍵時刻。我們已經具備了向前邁進的基礎原則,疾病修飾療法也已獲得核准,科學證據更是具有高度說服力。我們必須制定國家與國際目標,以減輕 T1D 在歐洲所造成的人類與經濟負擔。
決策者必須將篩檢納入國家與泛歐的公共衛生計畫中。我們下一步的重點(包括 2025 年 7 月即將舉辦的 T1D 篩檢網路研討會、歐盟機構的政策活動以及 BR1DGE 高峰會等),將是尋求更多機會與立法者溝通,引入倡議組織,並利用這份共識作為強而有力的參考依據——向他們證明,我們擁有專家、病患代表、倡議團體以及醫療專業人員的全力背書。
非常感謝大家的聆聽。最後,我要再次感謝我的共同作者 Tadej Battelino 教授,以及 IDF Europe 團隊的 Elisabeth Dupont 與 Martina,他們在確保我們今天能向各位發表這項成果的過程中,扮演了極為重要的角色。謝謝大家!
(主持人:非常感謝您。由於時間緊迫,我們沒有時間進行現場問答,但我相信講者在會後會很樂意與大家進一步交流。非常感謝。)
