第一型糖尿病早期篩檢與監測的國際共識:邁向預防的藍圖
開場致詞:科技與醫療的共同使命
各位午安,非常感謝大家參加這場由國際糖尿病聯盟歐洲分會(IDF Europe)與先進糖尿病科技與治療大會(ATTD)共同舉辦的研討會。
有趣的是,IDF Europe 和 ATTD 的核心使命有著極大的共通點——儘管這些使命是各自獨立訂定的。兩者的連結在於:雙方都致力於以最快的速度,將最頂尖的醫療與科技資源提供給糖尿病患者。
在我們歐洲地區,目前仍有幾個懸而未決的關鍵議題:從醫療科技的準確性、疾病修飾藥物(disease-modifying medications)的取得與普及,到第一型糖尿病(Type 1 Diabetes, T1D)的早期篩檢。今天,我們將與一個非常出色的專家座談小組一起探討這些議題。再次感謝各位的到來,我們馬上開始。首先,邀請來自倫敦國王學院(King's College London)的 Sufyan Hussain 醫師,為我們分享今天早上剛發表於《糖尿病、肥胖與代謝》(Diabetes, Obesity and Metabolism)期刊的最新國際共識。
制定國際共識的背景與過程
謝謝 Tadej。其實我還沒完全升上教授(Professor),他們現在稱呼我為「Reader」(高級講師/準教授)。這通常是那些自視甚高的英國菁英大學用來表示:「我們覺得你很優秀,但你需要多長幾根白頭髮,等你白頭髮夠多了我們再叫你教授。」所以,我目前還是個 Reader。
今天,我代表 IDF Europe 作者群,來發表這份剛剛出爐的國際共識。正如 Tadej 所解釋的,IDF Europe 的角色在於協助並促使歐洲各國能夠順利導入創新科技與新型療法。這正是我們展開這項工作的原因,加上近期許多政策面的推動,我們認為現在是匯集專家小組、制定共識與建議,以協助政策倡議的絕佳時機。
這項工作由眾多作者共同參與(包含第一作者 Sufyan Hussain 與最後指導作者 Tadej Battelino 等多國專家)。我們定期開會討論以凝聚共識並精煉我們的建議。這項計畫由 IDF Europe 促成,資金方面雖然有來自賽諾菲(Sanofi)的贊助,但這是一筆無限制的教育補助款(unrestricted educational grant)。他們完全沒有參與過程,也沒有對最終版本的內容進行任何評論、建議或審查。事實上,他們在過去幾天才能看到最終版本。這份共識保持了絕對的獨立性,我們希望能確保這份由專家、倡議者及具備親身經歷的病友共同完成的報告,在我們面對政策制定者時,能展現獨立的立場,並且與歐洲各國的需求高度相關。
報告中包含了比我今天演講時間所能涵蓋的更多細節。我們在其中詳細討論了歐洲各國的發生率與證據,目的是為了提供一份容易讓歐洲個別國家在進行倡議和推動政策時參考的實用指南。
迫切的公共衛生挑戰:發生率上升與 DKA 危機
我們正面臨嚴峻的挑戰:第一型糖尿病的盛行人數不斷增加,這不僅對醫療系統帶來了龐大的成本壓力,更帶來了**初次診斷即併發糖尿病酮酸中毒(DKA)**的嚴重問題。**目前歐洲約有 280 萬名第一型糖尿病患者,預計至 2040 年將攀升至 390 萬名;整體歐洲的年度醫療成本負擔高達 170 億歐元,未來每人每年成本更可能高達 12,057 歐元。更重要的是,超過 85% 的新診斷患者並無家族病史,這意味著篩檢必須擴及一般大眾,而不能僅限於高風險親屬。此外,發生率正以每年 3.4% 的速度穩定增長。**這不僅是第二型糖尿病的問題,第一型糖尿病的數據同樣在攀升,政策制定者必須理解這項迫切的需求。
在歐洲,有 40% 到 42% 的兒童與青少年,他們與第一型糖尿病的「初次見面」就是因為 DKA 而被緊急送往醫院,伴隨著極大的身心創傷。各國差異顯著,在羅馬尼亞 DKA 比例高達 67%,而在斯堪地那維亞半島則為 20%;同時,在 18 至 45 歲的成年人中,診斷時併發 DKA 的比例也高達 23%。
這在心理層面的影響極為深遠,它是患者對第一型糖尿病的第一印象。我相信在座許多臨床醫師都非常熟悉,當病患在加護病房(ITU)或高度依賴病房(HDU)這種環境下被診斷出第一型糖尿病時,這對許多家庭來說是非常難以接受的心理打擊,在這種狀態下,病患根本無法吸收任何關於糖尿病的衛教資訊。
不僅如此,DKA 還會帶來一系列嚴重的健康後果,包括發生率約 1.2% 的腦水腫、高達 64% 至 65% 比例的急性腎損傷(AKI)、認知功能受損,以及我們研究中發現的長期併發症(包含較高的長期糖化血色素 HbA1c 與增加 DKA 復發的風險)。
因此,作為由專家與倡議者組成的團隊,我們強烈認為:透過胰島自體抗體篩檢進行早期發現,能夠顯著減少 DKA 的發生,並預防這些嚴重的健康後果。
疾病分期與篩檢的強大理由
現在我們已經有了一個明確的疾病分期與檢測框架: 即將發布的綜合國際共識會進一步幫助我們理解在臨床環境中應該如何應對。確認抗體檢測的存在,使我們能及早鎖定高風險群。
推動篩檢的理由現在變得空前強大,因為我們擁有一系列正在進行測試的疾病修飾療法(Disease Modifying Therapy)產品線。其中一項已經獲批,能夠延緩第一型糖尿病的發病時間。這款藥物是 Teplizumab,已獲得 FDA (2022年)、EMA、MHRA 及加拿大衛生部核准用於第二期 T1D。臨床數據顯示,其 14 天的療程能將進入第三期糖尿病的中位時間從 24.4 個月顯著延緩至 48.4 個月(風險比 HR = 0.41);在延長追蹤中,有 50% 的治療組參與者維持未發病,對比安慰劑組僅有 22%。此外,產品線中還有 ATG、abatacept、golimumab 等多種潛力藥物,甚至是細胞與基因治療所帶來的治癒希望。
要使用這些藥物,唯一的方法就是主動篩檢個體,找出高風險族群。認識到許多人並沒有家族病史,是我們必須在一般人群中建立篩檢機制的根本原因。
早期篩檢與監測的核心效益
根據現有研究,實施篩檢與監測有以下顯著的優勢:
推動國家級篩檢的挑戰與九大實施步驟
我們必須向政策制定者強調:這項計畫在「此時此刻」就具有高度可行性。然而,我們也深知在成功全面實施前,仍有一些領域需要改進:
為此,我們在共識報告中為政策制定者勾勒了**「國家級實施的九大步驟(Nine Steps to National Rollout)」**:
政策建議、公平性與成功案例
在 IDF Europe 的核心建議中,**公平性(Equity)**是我們極其重視的。可惜的是,這在許多過去的研究中常被忽視。我們必須確保篩檢能觸及低社經地位以及少數族裔的群體。**數據顯示,偏鄉人口的 DKA 發生率比一般高出 42%。因此,我們必須透過嬰幼兒診所、居家檢測包等彈性選項,以及針對少數族群的文化適應性溝通與心理支持來進行精準外展。**如果不這麼做,我們建立的新系統反而會加劇健康不平等,拉大原有的差距。此外,針對醫療專業人員(尤其是基層醫療 Primary Care)的衛教與培訓也至關重要。
值得一提的是,單純的疾病意識宣導活動(Awareness campaigns)本身也能降低 DKA 的發生率。**歐洲最成功的宣導活動成功讓 DKA 發生率下降了 40% 到 60%(最高達 65.5%)。**雖然這無法達到篩檢那樣強大的效果,但依舊具有極大的價值。
目前的時機已經成熟。針對 T1D 的 WHO 公共衛生篩檢標準已接近完全符合。
在政策倡議的影響力上,義大利與其糖尿病基金會(FID)為我們樹立了卓越的典範。他們成功推動了一項法案,在 9 月 13 日,義大利參議院全票通過了針對兒童族群的第一型糖尿病與乳糜瀉(celiac disease)的國家級篩檢法案。正如義大利眾議院副議長 Giorgio Mulé 所言:「這項兒科篩檢法案是良好政策的典範。」
將這項議題推向政策最前線的,是幾起因 DKA 而不幸喪生的悲劇。我們最不希望看到的,是等到悲劇發生後,各國才願意建立篩檢計畫。我們希望在死亡發生前就能主動解決這個問題。在英國等地,我們也見過類似的悲劇,我們必須將這類事件降到最低。
這份藍圖為我們與政策制定者的對話提供了明確的方向。IDF Europe 以及其他利益關係者下一步將積極與各國的國家協會合作,將這個議題正式納入政策議程。
謝謝大家的聆聽。在此我要特別感謝我的合作夥伴、共同領導者 Tadej,以及 IDF Europe 團隊的 Elisabeth 和 Martina,沒有你們的基礎支持,這一切無法完成。謝謝!
交流與問答環節的交接
(主持人接手) 謝謝 Sufyan。要在講台上的私人內分泌科醫師後面接話總是一件很棒的事,這對我來說一直是個樂趣。
大家好,我是 Jaivir Pall(Jay)。我與第一型糖尿病共存已經長達 32 年了,目前擔任 IDF Europe 的董事會成員。我將擔任本場次的共同主持人、計時員,如果大家需要的話,也可以兼任喜劇演員——有需要隨時跟我揮手。
我知道現場有許多第一型糖尿病的病友,所以如果待會你們的連續血糖監測儀(Sensor)發出警報聲,或是設備發出聲響,請不要擔心,這些聲音完全不會干擾我們,請大家以最放鬆、最自在的狀態參與這場會議。
