專家對談與重點回顧：糖尿病視網膜病變創新 RNA 療法的臨床與商業化進程

(本段為接續前一場「Diabetes Tech Tank」單元中，關於 iRNA-DR2 糖尿病視網膜病變點眼液的問答環節。講者站在印有「第 19 屆糖尿病先進科技與治療國際會議 (ATTD)」標誌與黃綠色幾何視覺設計的講台前，針對這項創新療法的後續發展進行深度交流。)

法規途徑與臨床試驗時程

針對上一階段提問中關於監管批准與上市時程的疑慮，講者坦言，新藥開發是一段漫長的旅程，特別是當涉及全新機制的基因療法時，各界難免會抱持較為謹慎的態度。目前，團隊已經在內部完成了短、長期的毒理學研究（toxicology studies）。

然而，為了符合嚴謹的新藥開發規範，下一步的關鍵是必須將這些測試移交給具備 GLP（優良實驗室操作規範，Good Laboratory Practice）認證的實驗室，以進行正式的毒理學與可行性研究。團隊的夢想是能在 2027 年順利將藥物推進至第一期臨床試驗（Phase 1）。講者也務實地表示，雖然理想與現實之間總有差距，但團隊已做好萬全準備，準備好迎接並跨越未來的各種監管與開發關卡。

商業化策略與技術移轉

另一位發問者進一步追問未來的商業化路徑：團隊是打算自行將產品推向市場，還是尋求退場機制，將技術轉移給大型製藥機構？

講者對此抱持完全開放的態度。他們的核心願景非常明確——將這項治療技術真正交到糖尿病患者手中。只要是能實現這個目標的可行路徑，團隊都非常樂意探討。講者強調，自己的專業背景是一名病理學家（pathologist），專長在於釐清疾病機制並證明藥物在科學上的有效性，但團隊並非專職的製藥商。為了邁向下一個階段（如大規模臨床試驗與商業化製造），勢必需要引進「重裝火力（big guns）」，因此非常歡迎與各路投資者及大型藥廠展開深度合作。

臨床應用時機與首要治療目標

有鑒於這項點眼液技術具備「非侵入性」的巨大優勢，聽眾推測患者或許會更願意在疾病早期就開始使用。針對「第 1 型糖尿病患者應在疾病的哪個階段開始投藥」的提問，講者從臨床實務的角度給出了解答。

通常情況下，在眼睛尚未出現任何病變跡象之前，醫師是不會貿然開立眼科處方藥物的。因此，這項療法的首個臨床標靶將會設定為糖尿病黃斑部水腫（Diabetic Macular Edema, DME）。黃斑部水腫不僅會發生在第 1 型與第 2 型糖尿病患者身上，也同時存在於非增殖性（non-proliferative）與增殖性（proliferative）的糖尿病視網膜病變階段，更是造成視覺損傷與退化的主要元兇之一。因此，針對早期黃斑部水腫的介入，將會是團隊最先推進的臨床應用標的。

從治療延伸至診斷：預測性生物標記的開發

最後一個問題探討了技術的橫向擴展潛力：既然團隊成功運用了 microRNA 相關技術與生物標記（biomarkers），且已證明了其在「預防」與「治療」上的潛力，那麼這項技術是否能延伸應用於疾病的「診斷」？例如對患者進行表型分析（phenotyping）或預測評分，以辨識哪些人未來會發展出視網膜病變，或是判斷疾病的確切進展階段？

講者對此給予了高度肯定的答覆，並指出這正是團隊已經取得實質進展的領域。除了眼藥水療法外，團隊已經開發出一種血清檢測方法（serum test）。這是一個包含 **9 種長鏈非編碼 RNA（long non-coding RNA panel）**的檢測組合。

團隊針對這項診斷技術已經發表了兩篇研究論文。在最新的研究驗證中，團隊檢驗了約 400 名患者的血清檢體，並基於這些龐大的數據成功建立了一套演算法（Algorithm）。這套演算法能夠準確分析這些非編碼 RNA 的表現，藉此預測並判斷該名患者是否已罹患視網膜病變。這意味著該團隊不僅在尋找治療的解方，同時也正在建立精準診斷與早期篩檢的完善體系。